ROCKVILLE, Md., 3 mai 2022 : / PRNewswire / – REGENXBIO Inc. (Nasdaq : RGNX) a annoncé aujourd’hui des présentations à la 25e réunion annuelle de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), qui se déroulent virtuellement et dans Washington DC: depuis: Du 16 au 19 mai 2022 :. Les présentations mettent en évidence les capacités de bout en bout de la société dans les domaines de la recherche et du développement précoce, du développement clinique et de la fabrication.
Les présentations seront présentées comme suit :
Présentateur: Nina Hunter :Ph.D., VP, Regulatory and Science Policy chez REGENXBIO, Pathway Development Consortium :
Session: Approbation accélérée pour les thérapies géniques :
Date/Heure : Lundi 16 mai 2022 :, 8h00 HE :
Titre du résumé : Thérapie génique RGX-121 pour le traitement de la mucopolysaccharidose sévère de type II (MPS II) : Analyse intermédiaire des données de la première étude sur l’homme (résumé n° 52)
Présentateur: Roberto Giugliani, MD, Ph.D., Professeur, Département de génétique, UFRGS, Service de génétique médicale, HCPA, Porto Alegre, Brésil :
Session: Essais de thérapie génique et cellulaire en cours :
Date/Heure : lundi 16 mai 2022, 13 h 30 HE :
Titre du résumé : Thérapie génique RGX-111 pour le traitement de la mucopolysaccharidose sévère de type I (MPS I) : Analyse intermédiaire des données de la première étude sur l’homme (résumé n° 802)
Présentateur: Raymond Wang, MD, Division des troubles métaboliques, Hôpital pour enfants CHOC, Département de pédiatrie, Université de Californie, Irvine :CALIFORNIE:
Session: Essais de thérapie génique et cellulaire en cours :
Date/Heure : mardi 17 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : Les hybrides d’échange de sérotype de région partagée VP1 Unique et VP1 / 2 améliorent les propriétés souhaitables de l’AAV
Présentateur: Samantha Yost, Ph.D., scientifique principale, technologies de transfert de gènes chez REGENXBIO & Randy Qian :Ph.D., Scientifique I, Technologies de transfert de gènes chez REGENXBIO (abstract # 500)
Session: Vecteurs AAV – Virologie et Vectorologie II :
Date/Heure : mardi 17 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : Une nouvelle insertion de peptides dans le VR-IV ou le VR-VIII de l’AAV9 améliore la force de transduction et la profondeur de pénétration lors de l’injection intravitréenne (résumé : # 521)
Présentateur: Wei-Hua Lee, Ph.D., Scientifique II, Découverte de cible chez REGENXBIO & Samantha Yost :Ph.D., Senior Scientist, Gene Transfer Technologies at REGENXBIO (co-premiers auteurs)
Session: Vecteurs AAV – Études précliniques et de preuve de concept II :
Date/Heure : mardi 17 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : Adsorption de virus adéno-associés sur différentes surfaces pertinentes pour la production de matériel préclinique et clinique (résumé n° 765)
Présentateur: Amanda Zhang, chef de projet scientifique, Vector Core chez REGENXBIO :
Session: Ingénierie, développement ou fabrication de produits vectoriels II :
Date/Heure : mardi 17 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : Expression génique à partir de vecteurs AAV dans le foie – Une étude comparative entre espèces, promoteurs et sérotypes AAV (résumé n° 824)
Présentateur: Subha Karumuthil-Melethil, Ph.D., scientifique principale, découverte de cibles chez REGENXBIO
Session: Développements d’AAV dans le foie, les cellules T et la toxicité :
Date/Heure : mercredi 18 mai 2022, 17h00 HE :
Titre du résumé : Administration intraparenchymateuse au striatum d’une bibliothèque d’AAV à code-barres pour la caractérisation des tropismes de capside chez les rongeurs et les primates non humains (résumé n° 892)
Présentateur: Jared Smith, Ph.D., scientifique principal, Target Discovery chez REGENXBIO :
Session: Vecteurs AAV – Virologie et Vectorologie III :
Date/Heure : mercredi 18 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : Une analyse longitudinale comparative de la durabilité de l’expression transgénique via différents promoteurs dans le striatum de souris délivrées par injection intraparenchymateuse de rAAV9 (résumé n° 894)
Présentateur: Brad Hollidge, Ph.D., Scientifique II, Découverte de cibles chez REGENXBIO :
Session: Vecteurs AAV – Virologie et Vectorologie III :
Date/Heure : mercredi 18 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : Stabilité des protéines de microdystrophine mesurée par des dosages Pulse-Chase en culture tissulaire (résumé n° 1065)
Présentateur: Kirk Elliott, scientifique I, technologie de transfert de gènes chez REGENXBIO :
Session: Maladies musculo-squelettiques :
Date/Heure : mercredi 18 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : Les vecteurs AAV affichent systématiquement une activité transcriptionnelle plus élevée dans le muscle de souris MDX par rapport au muscle squelettique normal de souris (résumé n° 1063)
Présentateur: Randy Qian, Ph.D., Scientifique I, Technologies de transfert de gènes chez REGENXBIO :
Session: Maladies musculo-squelettiques :
Date/Heure : mercredi 18 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : Recrutement de nNOS et d’autres membres du complexe protéique associé à la dystrophine par différentes constructions de microdystrophine (abstract # 1068)
Présentateur: Steven Foltz, Ph.D., Scientifique II, Découverte de cibles chez REGENXBIO :
Session: Maladies musculo-squelettiques :
Date/Heure : mercredi 18 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : L’évaluation de l’impact de l’élimination des CpG spécifiques au transgène sur le transfert de gènes médié par l’AAV9 et les réponses immunitaires dans la souche de souris Balb / C fournit de nouvelles informations sur l’épuisement des CpG (résumé n° 1671)
Présentateur: Justin Glenn, Ph.D., scientifique principal, découverte de cibles chez REGENXBIO :
Session: Aspects immunologiques de la thérapie génique et des vaccins II :
Date/Heure : mercredi 18 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : Une nouvelle thérapie génique basée sur l’AAV8 pour la dystrophie musculaire de Duchenne : Études précliniques chez la souris Mdx (abstract # 1067)
Présentateur: SunJung Kim, Ph.D., DABT, scientifique principal, pharmacologie et toxicologie chez REGENXBIO
Session: Maladies musculo-squelettiques :
Date/Heure : mercredi 18 mai 2022, 17 h 30 HE :
Titre du résumé : Identification et caractérisation d’une variante de capside modifiée basée sur l’AAV9 capable de médier la transcription améliorée dans le système nerveux central des primates non humains et des rongeurs (résumé n° 1200)
Présentateur: April Giles, Ph.D., Scientifique II, Technologies de transfert de gènes chez REGENXBIO & Samantha Yost :Ph.D., Senior Scientist, Gene Transfer Technologies at REGENXBIO (co-premiers auteurs)
Session: Nouvelles capsides AAV pour le cerveau, les reins et les yeux :
Date/Heure : Jeudi 19 mai 2022, 11 h 45 HE :
À propos de REGENXBIO inc.
REGENXBIO est une société biotechnologique de premier plan au stade clinique qui cherche à améliorer des vies grâce au potentiel curatif de la thérapie génique. La plate-forme technologique NAV de REGENXBIO, une plate-forme exclusive d’administration de gènes de virus adéno-associés (AAV), consiste en des droits exclusifs sur plus de 100 nouveaux vecteurs AAV, notamment AAV7, AAV8, AAV9 et AAVrh10. REGENXBIO et ses licenciés tiers de la plate-forme technologique NAV appliquent la plate-forme technologique NAV dans le développement d’un large éventail de candidats dans de multiples domaines thérapeutiques.
Contacts:
Dana Cormac :
Communication d’entreprise :
dcormack@regenxbio.com :
Investisseurs :
Chris Brinzey :
ICR Westwicke :
339-970-2843 :
chris.brinzey@westwicke.com :
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