GAINESVILLE, Floride. et CAMBRIDGE, Mass., 02 mai 2022 (GLOBE NEWSWIRE) – Applied Genetic Technologies Corporation (Nasdaq : AGTC), une société de biotechnologie au stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques à base de virus adéno-associés (VAA) pour le traitement de maladies rares et débilitantes avec un accent initial sur les maladies rétiniennes héréditaires, a annoncé aujourd’hui des données précliniques présentées au 25e: Réunion annuelle de l’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) qui élargit l’utilité potentielle de sa plateforme de thérapie génique pour traiter les maladies neurogénératives, telles que la démence frontotemporale, et pour démontrer une expression génique robuste à l’aide de vecteurs AAV doubles hybrides :. La recherche sera présentée dans des présentations par affiches lors de la réunion en personne qui aura lieu du 16 au 19 mai 2022 à Washington, DC :
« Nous sommes enthousiasmés par les progrès que nous avons constatés à ce jour avec nos thérapies géniques dans les maladies ophtalmiques et continuons d’évaluer le potentiel de notre plateforme différenciée pour traiter une gamme de maladies rares et débilitantes, y compris les maladies neurodégénératives comme la démence », a déclaré le Dr . Susan Schneider, médecin-chef de l’AGTC. “Nous pensons que les découvertes précliniques sur la démence frontotemporale sont particulièrement encourageantes et nous sommes impatients de poursuivre nos recherches pour soutenir un futur dépôt potentiel de demande de nouveau médicament expérimental.”
Présentations de l’AGTC à l’ASGCT 2022 :
Thérapie génique basée sur AVrh10 pour le traitement de la démence frontotemporale causée par des mutations GRN (Résumé # 198)
Présentateur: Dr. Khalid Arhzaouy, Responsable R&D, Thérapie génique AAV, AGTC :
Date/Heure de la séance : 16 mai 2022 ; 17h30 – 18h30 HE :
Titre de la séance : Ciblage génétique et correction génétique I :
Affiche # M-79 :
Emplacement: Salle D :
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Chez jusqu’à 10 % des patients atteints de démence fronto-temporale (FTD), la maladie est causée par une mutation héréditaire de perte de fonction dans le gène de la granuline (GRN) et marquée par une réduction > 50 % de la progranuline, une protéine sécrétée hautement conservée principalement exprimée dans le système nerveux central (SNC).
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Dans cette étude, la progranuline est exprimée dans le SNC par un vecteur AAV codant pour un humain : NRG : gène conditionné dans la capside AAVrh10 et délivré directement dans le liquide céphalo-rachidien via une injection intracisternale magna (ICM).
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L’administration d’AAVrh10-GRN chez des primates non humains a entraîné une expression dose-dépendante et soutenue de la progranuline humaine dans le liquide céphalo-rachidien et a atteint des niveaux supérieurs au niveau physiologique chez l’homme normal, sans aucun effet indésirable associé au vecteur.
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Les résultats confirment la faisabilité de l’augmentation de l’expression de la progranuline via la thérapie génique AAV-GRN en tant que traitement potentiel de la FDT causée par NRG : mutations.
Thérapie génique pour la maladie de Stargardt utilisant des vecteurs AAV doubles hybrides pour exprimer ABCA4 (Résumé n° 306)
Présentateur: Sharon Norton-Smith, chercheuse, AGTC :
Date / heure de la session d’affiches : lundi 16 mai 2022; 17h30 – 18h30 HE :
Titre de la séance : Maladies ophtalmiques et auditives :
Affiche # M-187 :
Emplacement: Salle D :
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La maladie de Stargardt, la forme autosomique récessive la plus courante de dystrophie maculaire précoce, est causée par des mutations du gène ABCA4 qui code pour le transporteur de cassette de liaison à l’ATP A4, exprimé dans les segments externes des cellules photoréceptrices de la rétine.
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Cette étude a examiné une stratégie hybride double AAV pour : invivo : l’expression d’ABCA4 pour résoudre potentiellement les problèmes d’emballage connus résultant de la grande taille du gène ABCA4.
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Les vecteurs AAV doubles hybrides étaient capables d’exprimer la protéine ABCA4 pleine longueur à la fois : in vitro: dans les cellules HEK293 et : invivo : dans les cellules photoréceptrices lorsqu’elles sont administrées par injection sous-rétinienne chez les souris C57BL6 de type sauvage et dans le modèle de souris ABCA4 knock-out (K / O).
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Le traitement des souris ABCA4 K / O avec le système hybride double AAV a entraîné une réduction des bisrétinoïdes toxiques et l’injection sous-rétinienne des vecteurs hybrides doubles AAV chez les primates non humains était sans danger et a entraîné l’expression de la protéine ABCA4 pleine longueur dans la rétine.
À propos de l’AGTC :
AGTC est une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour les personnes atteintes de maladies ophtalmiques, otologiques et du système nerveux central (SNC) rares et débilitantes. AGTC est un chef de file dans la conception et la construction de tous les éléments critiques de la thérapie génique et dans leur regroupement pour développer des thérapies personnalisées susceptibles de répondre aux besoins non satisfaits des patients. Les programmes cliniques les plus avancés d’AGTC s’appuient sur sa plate-forme technologique de pointe pour améliorer potentiellement la vision des patients atteints de maladies rétiniennes héréditaires. L’AGTC mène des essais cliniques actifs sur la rétinite pigmentaire liée à l’X (XLRP) et l’achromatopsie (ACHM CNGB3). Ses programmes précliniques s’appuient sur la technologie de fabrication et l’expertise scientifique d’AAV à la pointe de l’industrie. AGTC fait progresser plusieurs candidats de pipeline importants pour répondre aux besoins cliniques substantiels non satisfaits en optogénétique, otologie et troubles du SNC, et a conclu des collaborations stratégiques avec des sociétés telles que Bionic Sight, un innovateur dans le domaine émergent de l’optogénétique, du codage rétinien et d’Otonomy, Inc., une société biopharmaceutique dédiée au développement de thérapeutiques innovantes pour la neurotologie. Pour plus d’informations, veuillez visiter https://agtc.com/.
Énoncés prospectifs:
Ce communiqué contient des déclarations prospectives qui reflètent les plans, les estimations, les hypothèses et les convictions d’AGTC, y compris des déclarations sur le potentiel de la plate-forme de thérapie génique de la société, le développement préclinique en cours dans la démence frontotemporale, le développement clinique potentiel dans la démence frontotemporale et si ces travaux soutiendra les futurs dépôts réglementaires. Les déclarations prospectives comprennent toutes les déclarations qui ne sont pas des faits historiques et peuvent être identifiées par des termes tels que « anticipe », « croit », « pourrait », « cherche », « estime », « s’attend à », « a l’intention », « peut , “” plans, “” potentiel, “” prédit, “” projets, “” devrait, “” sera, “” serait “ou des expressions similaires et les négatifs de ces termes. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux discutés dans les déclarations prospectives, en raison d’un certain nombre de facteurs importants. Les risques et incertitudes susceptibles d’entraîner des différences substantielles entre les résultats réels comprennent, entre autres : la thérapie génique est encore nouvelle avec seulement quelques traitements approuvés jusqu’à présent ; L’AGTC ne peut pas prédire quand ou si elle obtiendra l’approbation réglementaire pour commercialiser un produit candidat ou recevoir un remboursement raisonnable ; l’incertitude inhérente aux essais cliniques et au processus d’examen réglementaire ; les risques et incertitudes associés au développement et à la commercialisation de médicaments ; les risques et incertitudes liés aux sources de financement de nos programmes de développement ; les impacts directs et indirects de la pandémie de COVID-19 en cours sur les activités, les résultats d’exploitation et la situation financière de la Société ; les facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux décrits dans les déclarations prospectives sont présentés sous la rubrique “Facteurs de risque” dans le rapport annuel le plus récent de la société sur formulaire 10-K, tel qu’il peut être complété par des rapports périodiques ultérieurs déposée auprès de la SEC. Compte tenu de ces incertitudes, vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations prospectives. De plus, les déclarations prospectives représentent les plans, les estimations, les hypothèses et les convictions de la direction uniquement à la date de ce communiqué. Sauf si la loi l’exige, nous n’assumons aucune obligation de mettre à jour publiquement ces déclarations prospectives ou de mettre à jour les raisons pour lesquelles les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives, même si de nouvelles informations deviennent disponibles à l’avenir.
Contact RP :
Kerry Sinclair :
Communications scientifiques du spectre :
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Personne-ressource corporative :
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Directeur financier:
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