La coordonnatrice de la recherche, Patty Conlon, partage un aperçu des essais cliniques sur la MH :

Récemment, ma belle-mère a invité sa fille, Jill, à participer à un appel Zoom avec un groupe de soutien de la maladie de Huntington (MH) auquel elle appartient. L’une des conférencières invitées était Patty Conlon, coordonnatrice de la recherche clinique au département de neurologie du Centre médical de l’Université de Pittsburgh (UPMC).

Conlon a partagé avec le groupe des mises à jour sur les recherches récentes et un site Web d’étude d’observation remanié appelé Enroll HD, qui recrute activement des participants à l’étude depuis 2013.

Jill, qui est génétiquement positive pour la MH, a trouvé Conlon sage et perspicace. Dans cette colonne, je voulais être à la fois inspirant et informatif, alors j’ai contacté Conlon et posé des questions sur des sujets qui, je l’espère, seront utiles pour les familles aux prises avec la MH. Des extraits, légèrement modifiés pour le style, suivent.

Quel est votre rôle au sein du service de Neurologie de l’UPMC ?

Le département de neurologie de l’UPMC est l’une des 55 cliniques aux États-Unis conçues comme un centre d’excellence de la Huntington’s Disease Society of America (HDSA). J’ai d’abord rejoint le personnel du Centre d’excellence en tant qu’ergothérapeute en 2015.

Peu de temps après, j’ai été attiré par le poste de coordinateur de recherche et je voulais être directement impliqué pour rendre le programme de recherche proposé à Pittsburgh plus actif et complet. Je continue à remplir les deux rôles dans mon poste, mais la plupart de mon temps est consacré à la recherche.

Lecture recommandée:

Lors d’une récente réunion du groupe de soutien HD, vous avez parlé d’un programme appelé Enroll-HD. Quel en est le but ?

Enroll-HD est une étude observationnelle mondiale à long terme qui examine les effets de la maladie de Huntington à mesure que les gens vieillissent. Il est ouvert à tout membre de la famille atteint de MH, qu’il connaisse ou non son statut génétique. À ce jour, cette étude a recruté plus de 20 000 sujets issus des familles de Huntington dans le monde.

Il agit comme une base de données pour lancer d’autres études de recherche en rassemblant des données de base et de suivi et des échantillons de sang, ce qui aide à identifier les personnes intéressées par les études de recherche et qui correspondent aux critères recherchés par chaque étude.

Je peux dire personnellement que lors du recrutement pour les études entrantes, mon premier endroit à regarder est dans notre base de données locale Enroll-HD.

Quel est le groupe démographique recherché par Enroll-HD ?

N’importe qui d’une famille HD peut être impliqué. Ils cherchent à recruter des participants, qu’ils soient symptomatiques ou non, qu’ils aient subi des tests génétiques ou non, et qu’ils vivent à risque ou qu’ils aient été testés négatifs. L’étude s’est particulièrement concentrée ces derniers temps sur des sujets plus jeunes, à risque, testés ou non, et présentant des symptômes précoces ou pré-manifestés.

Il y a aussi un rôle dans la recherche pour les soignants des personnes atteintes de la maladie de Huntington. Ils peuvent également s’inscrire à l’étude et répondre à des questionnaires spécifiques sur l’effet que la prise en charge d’une personne atteinte de MH a eu sur leur propre santé et bien-être.

Vous êtes coordinateur d’études pour des essais cliniques. Comment les gens peuvent-ils trouver des essais cliniques auxquels ils peuvent être éligibles ?

Il existe un certain nombre de ressources en ligne pour informer les gens des études de recherche auxquelles ils pourraient être admissibles à participer. Le site HDSA.org contient un lien vers HD Trialfinder, qui est un service d’appariement d’essais cliniques spécifiquement destiné à la communauté MH. Il s’agit d’une merveilleuse ressource pour vous inscrire si vous souhaitez être tenu au courant des prochains essais proposés.

Pourquoi certaines personnes sont-elles choisies pour certaines épreuves et d’autres non ?

Comme pour de nombreux programmes de recherche, chaque essai clinique commence par une hypothèse ou une question à laquelle ils cherchent à répondre. Afin d’étudier cette question, ceux qui dirigent un essai essaient d’aligner un certain nombre de sujets qui sont similaires dans leurs stades de la maladie, leurs symptômes, les autres médicaments qu’ils prennent actuellement ou ont pris précédemment, et les conditions médicales qui pourraient affecter leur performance ou sécurité dans le procès. De cette façon, l’étude est structurée pour dire avec une assez grande confiance que toute différence entre le groupe de traitement et le groupe placebo est due au médicament étudié.

Qu’est-ce qui vous donne de l’espoir pour l’avenir en termes d’essais cliniques ?

Le taux actuel de nouvelles études proposées pour le traitement de la MH est plus élevé au cours des cinq dernières années que jamais auparavant. Avec chaque étude, il y a une mine de connaissances à acquérir, non seulement sur ce qui fonctionne, mais aussi sur ce qui ne fonctionne pas. J’espère que cette information nous conduira à un traitement qui éliminera la menace de la MH de notre vivant.

L’évolution de la maladie de Huntington est déjà remarquablement différente de ce qu’elle était il y a des années. La gestion des symptômes est devenue plus fiable et il existe de nombreuses autres options de traitement pour les soins individualisés. J’aime être en première ligne de cette bataille. Nos familles et les générations futures comptent sur ce que nous accomplissons aujourd’hui.


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