Ce que vous devriez savoir:
– Kelonia Therapeutics, une société de biotechnologie basée à Boston axée sur la délivrance de gènes in vivo, a été lancée avec un financement de série A de 50 millions de dollars pour étendre les avantages et la portée des médicaments génétiques.
– Malgré des réponses qui changent la vie, les thérapies géniques existantes sont très complexes, coûteuses et limitées par des paradigmes de traitement compliqués, des applications thérapeutiques traitables et des toxicités limitant la dose. En permettant l’administration de gènes in vivo précisément ciblée, hautement efficace et manufacturable, la technologie de Kelonia a le potentiel d’étendre considérablement l’impact et la portée des médicaments génétiques à chaque patient qui en a besoin.
Étendre les avantages et la portée des médicaments génétiques :
La plateforme de Kelonia surmonte le défi central qui a empêché la pleine réalisation de la thérapie génique pour les patients. Malgré des réponses qui changent la vie, les thérapies géniques existantes sont très complexes, coûteuses et limitées par des paradigmes de traitement compliqués, des applications thérapeutiques traitables et des toxicités limitant la dose. En permettant l’administration de gènes in vivo précisément ciblée, hautement efficace et manufacturable, la technologie de Kelonia a le potentiel d’étendre considérablement l’impact et la portée des médicaments génétiques à chaque patient qui en a besoin.
Basée sur les découvertes faites dans le laboratoire de Michael Birnbaum, Ph.D., du Massachusetts Institute of Technology, et s’appuyant sur des recherches pionnières menées par des scientifiques de premier plan au Centre national de la recherche scientifique (CNRS), la technologie de délivrance de gènes in vivo de Kelonia permet à quelques agents lentiviraux puissants des particules de type vecteur armées d’un système de ciblage ajustable pour délivrer avec précision, efficacité et sécurité des charges utiles exactement là où elles sont nécessaires pour traiter un large éventail de maladies.
Les premières applications de la société combinent des thérapies ciblées sur l’oncologie, telles que les molécules CAR et les récepteurs des lymphocytes T, avec la technologie de ciblage in vivo de précision de Kelonia. Lorsqu’elle est utilisée de concert, cette combinaison permet un ciblage tumoral puissant et précis avec une toxicité “hors tumeur” limitée, qui serait autrement préoccupante. Administrées directement in vivo comme un médicament « prêt à l’emploi », les thérapies transformationnelles de Kelonia en développement pour les tumeurs solides et hématologiques ont le potentiel de démocratiser l’accès des patients aux médicaments génétiques. Au-delà de l’oncologie, la société fera progresser sa technologie pour déverrouiller la livraison à des tissus auparavant difficiles à atteindre, tels que les tissus neurologiques, musculaires ou rénaux, afin de fournir différents types de cargaison génétique dans le but de transformer radicalement le traitement des maladies dans ces domaines. .
Projets d’extension :
Kelonia a établi des collaborations stratégiques avec Adimab et ElevateBio. Avec les deux collaborations déjà en cours avec succès, chacun de ces partenaires exceptionnels apporte des capacités de différenciation qui permettent et accélèrent la vision de l’entreprise d’apporter des médicaments génétiques révolutionnaires aux patients
Kelonia prévoit d’utiliser le financement pour redéfinir ce qui est possible pour les médicaments génétiques en commençant par un récepteur d’antigène chimérique (CAR) “prêt à l’emploi” pour traiter le cancer hématologique qui pourrait permettre le bénéfice clinique inégalé du CAR T sans les toxicités typiques et avec la facilité d’accès aux médicaments conventionnels. En outre, la société fera progresser d’autres programmes pour des indications oncologiques et non oncologiques, et étendra encore sa plateforme et ses capacités de livraison de gènes.
« Le domaine de la thérapie cellulaire et génique a recherché des solutions aux modifications génétiques in vivo durables, qu’il s’agisse d’appliquer l’édition de gènes, l’expression d’ARN ou l’intégration de gènes à médiation virale », a déclaré Kevin Friedman, Ph.D., président et directeur scientifique de Kelonia. Chez Kelonia, nous pensons avoir trouvé une solution de délivrance de gènes in vivo qui est sûre, efficace et manufacturable pour une large application thérapeutique. Grâce à notre financement de série A et à nos collaborations stratégiques clés, nous ferons progresser notre principal produit candidat vers des études cliniques et optimiserons davantage notre technologie pour explorer le traitement de maladies que l’on n’aurait jamais cru possibles avec des médicaments génétiques. »