Fortress Biotech, Cyprium Therapeutics et Sentynl Therapeutics annoncent CUTX-101, l’histidinate de cuivre, des données qui seront présentées lors de la réunion annuelle de génétique clinique 2022 de l’American College of Medical Genetics

Fortress Biotech, Inc.

Cyprium Therapeutics, filiale de Fortress Biotech, développe CUTX-101 pour le traitement de la maladie de Menkes

CUTX-101 a le potentiel d’être le premier traitement approuvé par la FDA pour la maladie de Menkes ; la soumission continue de la demande de nouveau médicament à la FDA est en cours et devrait être achevée au milieu de l’année 2022 :

MIAMI et SOLANA BEACH, Californie, 21 mars 2022 (GLOBE NEWSWIRE) – Cyprium Therapeutics, Inc. (« Cyprium »), une entreprise de Fortress Biotech, Inc. (Nasdaq : FBIO) (“Fortress”) filiale, avec le soutien de son partenaire de licence Sentynl Therapeutics, Inc. (« Sentynl »), une filiale en propriété exclusive de Zydus Lifesciences Ltd. (anciennement connue sous le nom de Cadila Healthcare Ltd.), a annoncé aujourd’hui des données positives sur CUTX-101, l’histidinate de cuivre (CuHis), chez des patients atteints de la maladie de Menkes. Les données seront présentées sous la forme d’un «résumé le mieux noté» et d’une affiche lors de la réunion annuelle de génétique clinique de l’American College of Medical Genetics and Genomics («ACMG») qui se tiendra du 22 au 26 mars 2022, virtuellement et au Music City Center à Nashville, Tennessee. Les résultats rapportés précédemment proviennent d’une analyse d’efficacité et d’innocuité des données intégrées de deux études pivots achevées chez des patients atteints de la maladie de Menkes traités avec CUTX-101.

Les détails de l’affiche sont les suivants :

Titre de l’affiche : Innocuité et efficacité du traitement à l’histidinate de cuivre (CUTX-101) pour la maladie de Menkes causée par des variants de perte de fonction sévère dans l’ATP7A
Numéro d’affiche : eP195 :
Auteurs: Stephen G. Kaler, MD, MPH, Shama Munim, MS, Michael Chen, Ph.D., Robert Niecestro, Ph.D., Lung S. Yam, MD, Ph.D.
Dates/Heures : Les affiches pourront être visionnées le mercredi 23 mars de 17 h 00 à 19 h 00, le jeudi 24 mars de 9 h 30 à 16 h 30 et le vendredi 25 mars de 10 h 00 à 13 h 00. pm dans la salle d’exposition. Dr. Kaler présentera officiellement l’affiche le jeudi 24 mars de 10h00 à 11h30 CT.

Le résumé peut être consulté ici.

Les données positives qui seront présentées lors de la réunion annuelle de génétique clinique 2022 de l’ACMG démontrent l’efficacité et l’innocuité de CUTX-101 et son potentiel d’être le premier traitement approuvé par la Food and Drug Administration (« FDA ») des États-Unis pour les patients atteints de la maladie de Menkes . Nous continuons à faire des progrès avec notre soumission continue d’une demande de nouveau médicament (“NDA”) pour CUTX-101, dont nous prévoyons qu’elle sera terminée au milieu de cette année “, a déclaré Lung S. Yam, MD, Ph.D., Président et chef de la direction de Cyprium. « Nous nous félicitons de l’opportunité de présenter les données positives sur l’efficacité et l’innocuité de CUTX-101 aux généticiens médicaux qui sont souvent impliqués dans le diagnostic et le traitement de la maladie de Menkes, une maladie pédiatrique rare et mortelle.

En 2021, Cyprium s’est associé à Sentynl Therapeutics, Inc., une société pharmaceutique spécialisée basée aux États-Unis et détenue par le groupe Zydus, pour commercialiser CUTX-101. Cyprium conservera la responsabilité du développement de CUTX-101 grâce à l’approbation de la NDA par la FDA, et Sentynl sera responsable de la commercialisation de CUTX-101 ainsi que de la progression des activités de dépistage néonatal.

À propos de la maladie de Menkes :
La maladie de Menkes est une maladie pédiatrique récessive liée à l’X rare causée par des mutations génétiques du transporteur du cuivre : ATP7A :. La prévalence minimale à la naissance de la maladie de Menkes serait de 1 sur 34 810 naissances vivantes de sexe masculin, et potentiellement aussi élevée que 1 sur 8 664 naissances vivantes de sexe masculin, sur la base d’une récente évaluation basée sur le génome (Kaler SG, Ferreira CR, Yam LS. Prévalence estimée des naissances de la maladie de Menkes et : ATP7A :-troubles liés basé sur la base de données d’agrégation du génome (gnomAD). Rapports sur la génétique moléculaire et le métabolisme 2020 5 juin ; 24 : 100602). La condition est caractérisée par des caractéristiques cliniques distinctives, y compris des cheveux clairsemés et dépigmentés (“cheveux crépus”), des problèmes de tissu conjonctif et des symptômes neurologiques graves tels que des convulsions, une hypotonie, un retard de croissance et des retards de développement neurologique. La mortalité est élevée dans la maladie de Menkes non traitée, de nombreux patients décédant avant l’âge de trois ans. Versions plus douces de : ATP7A : les mutations sont associées à d’autres conditions, y compris le syndrome de la corne occipitale et : ATP7A :neuropathie motrice distale liée. Actuellement, il n’existe aucun traitement approuvé par la FDA pour la maladie de Menkes et ses variantes.

À propos de CUTX-101 (histidinate de cuivre)
CUTX-101 est en développement clinique pour traiter les patients atteints de la maladie de Menkes. CUTX-101 est une formulation injectable sous-cutanée d’histidinate de cuivre fabriqué selon les bonnes pratiques de fabrication actuelles («cGMP») et au pH physiologique. Dans un essai clinique de phase 1/2 mené par Stephen G. Kaler, MD, MPH, aux National Institutes of Health (« NIH »), le traitement précoce des patients atteints de la maladie de Menkes avec CUTX-101 a entraîné une amélioration des résultats neurodéveloppementaux et survie. En août 2020, Cyprium a rapporté des résultats d’efficacité clinique positifs pour CUTX-101, démontrant une amélioration statistiquement significative de la survie globale des sujets atteints de la maladie de Menkes ayant reçu un traitement précoce (TE) avec CUTX-101, par rapport à une cohorte témoin historique non traitée, avec une Réduction de 80% du risque de décès. CUTX-101 a reçu les désignations FDA de traitement révolutionnaire, de traitement accéléré, de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin de la FDA. De plus, l’Agence européenne des médicaments a accordé la désignation de médicament orphelin au CUTX-101. Un protocole d’accès élargi parrainé par Cyprium pour les patients atteints de la maladie de Menkes est en cours dans plusieurs centres médicaux américains.

À propos de Cyprium Therapeutics :
Cyprium Therapeutics, Inc. (“Cyprium”) se concentre sur le développement de nouvelles thérapies pour le traitement de la maladie de Menkes et des troubles du métabolisme du cuivre associés. En mars 2017, Cyprium a conclu un accord coopératif de recherche et développement (« CRADA ») avec l’Institut national Eunice Kennedy Shriver de la santé infantile et du développement humain (« NICHD »), qui fait partie du NIH, pour faire progresser le développement clinique de CUTX- 101 (injection d’histidinate de cuivre) pour le traitement de la maladie de Menkes. En outre, Cyprium et le NICHD ont conclu un accord de licence mondial exclusif pour développer et commercialiser une thérapie génique basée sur le virus adéno-associé (AAV), appelée AAV-ATP7A, afin de fournir des copies de travail du transporteur de cuivre qui est défectueux chez les patients atteints de Menkes. maladie, et à utiliser en association avec CUTX-101. CUTX-101 a obtenu les désignations de thérapie révolutionnaire, de traitement accéléré et de maladie pédiatrique rare de la FDA, et CUTX-101 et AAV-ATP7A ont déjà reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA. De plus, l’Agence européenne des médicaments a précédemment accordé la désignation de médicament orphelin au CUTX-101. Cyprium a été fondée par Fortress Biotech, Inc. (Nasdaq : FBIO) et est basé à New York. Pour plus d’informations, visitez www.cypriumtx.com.

À propos de Fortress Biotech :
Fortress Biotech, Inc. (« Fortress ») est une société biopharmaceutique innovante axée sur l’acquisition, le développement et la commercialisation de médicaments et de candidats-médicaments à fort potentiel commercialisés et en phase de développement. La société commercialise neuf produits pharmaceutiques sur ordonnance et plus de 30 programmes en développement chez Fortress, chez ses partenaires détenus et contrôlés majoritairement et chez les partenaires qu’elle a fondés et dans lesquels elle détient des participations minoritaires importantes. Ces produits candidats couvrent six grands marchés, dont l’oncologie, les maladies rares et la thérapie génique, qui lui permettent de créer de la valeur pour les actionnaires. Fortress fait progresser son pipeline diversifié grâce à une structure d’exploitation simplifiée qui favorise le développement efficace de médicaments. Le modèle Fortress est piloté par une équipe de développement commercial de classe mondiale qui s’attache à tirer parti de son expertise significative dans l’industrie biopharmaceutique pour élargir davantage le portefeuille d’opportunités de produits de la société. Fortress a établi des partenariats avec certaines des plus grandes institutions de recherche universitaire et sociétés biopharmaceutiques au monde afin de maximiser chaque opportunité à son plein potentiel, notamment AstraZeneca plc, City of Hope, Fred Hutchinson Cancer Research Center, St. Jude Children’s Research Hospital, Nationwide Children’s Hospital et Sentynl Therapeutics, Inc. Pour plus d’informations, visitez www.fortressbiotech.com.

À propos de Sentynl Therapeutics :
Sentynl Therapeutics est une société biopharmaceutique basée aux États-Unis qui se concentre sur l’apport de thérapies innovantes aux patients atteints de maladies rares. La société a été acquise par le groupe Zydus en 2017. L’équipe de direction hautement expérimentée de Sentynl a déjà créé plusieurs sociétés pharmaceutiques prospères. En mettant l’accent sur la commercialisation, Sentynl cherche à trouver des produits efficaces et bien différenciés dans un large éventail de domaines thérapeutiques pour répondre aux besoins non satisfaits. Sentynl s’engage à respecter les normes éthiques les plus élevées et à se conformer à toutes les lois, réglementations et directives de l’industrie applicables. Pour plus d’informations, visitez www.sentynl.com.

À propos de Zydus :
Le groupe Zydus, dont l’objectif primordial est de permettre aux personnes de vivre une vie plus saine et plus épanouie, est une société pharmaceutique mondiale innovante qui découvre, développe, fabrique et commercialise une large gamme de thérapies de soins de santé. Le groupe emploie plus de 23 000 personnes dans le monde et est animé par sa mission d’ouvrir de nouvelles possibilités dans les sciences de la vie grâce à des solutions de soins de santé de qualité qui ont un impact sur la vie. Le groupe aspire à devenir une entreprise mondiale des sciences de la vie transformant des vies grâce à des découvertes révolutionnaires. Pour plus d’informations, visitez https://www.zyduslife.com/zyduslife/

Énoncés prospectifs:
Ce communiqué de presse peut contenir des « énoncés prospectifs » au sens de l’article 27A du Securities Act de 1933 et de l’article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié. Tels qu’utilisés ci-dessous et tout au long de ce communiqué de presse, les mots “nous”, “notre” et “notre” peuvent faire référence à Fortress individuellement ou avec une ou plusieurs sociétés partenaires, selon le contexte. De telles déclarations incluent, mais sans s’y limiter, toutes les déclarations relatives à notre stratégie de croissance et à nos programmes de développement de produits et toutes autres déclarations qui ne sont pas des faits historiques. Les énoncés prospectifs sont fondés sur les attentes actuelles de la direction et sont assujettis à des risques et incertitudes qui pourraient avoir une incidence négative sur nos activités, nos résultats d’exploitation, notre situation financière et le cours de l’action. Les facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux actuellement prévus comprennent : les risques liés à notre stratégie de croissance ; notre capacité à obtenir, exécuter et maintenir des accords et relations de financement et stratégiques ; les risques liés aux résultats des activités de recherche et développement ; les incertitudes liées aux essais précliniques et cliniques ; les risques liés au calendrier de démarrage et d’achèvement des essais cliniques, y compris la possible interruption des essais en raison des hostilités en Europe ; notre dépendance vis-à-vis de fournisseurs tiers ; les risques liés à l’épidémie de COVID-19 et son impact potentiel sur la capacité de nos employés et consultants à terminer le travail en temps opportun et sur notre capacité à obtenir un financement supplémentaire à des conditions favorables ou pas du tout ; notre capacité à attirer, intégrer et retenir le personnel clé ; le stade précoce des produits en cours de développement ; notre besoin de fonds supplémentaires substantiels ; la réglementation gouvernementale; brevets et propriété intellectuelle; concurrence; ainsi que d’autres risques décrits dans nos documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Nous déclinons expressément toute obligation ou engagement de publier publiquement toute mise à jour ou révision de tout énoncé prospectif contenu dans les présentes afin de refléter tout changement dans nos attentes ou tout changement dans les événements, conditions ou circonstances sur lesquels un tel énoncé est basé, sauf dans la mesure du possible. requis par la loi, et nous revendiquons la protection de la sphère de sécurité pour les déclarations prospectives contenues dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les informations contenues dans ce document sont destinées à être examinées dans leur intégralité, et toutes les stipulations, conditions ou clauses s’appliquer à une information donnée dans une partie de ce communiqué de presse doit être lu comme s’appliquant : mutatis mutandis: à toute autre instance de ces informations apparaissant ici.

Coordonnées de l’entreprise :
Jaclyn Jaffe et William Begien :
Fortress Biotech, Inc.
(781) 652-4500 :
ir@fortressbiotech.com :

Lung Yam, MD, Ph.D.
Cyprium Therapeutics, Inc.
ir@cypriumtx.com :

Michel Hercz :
Sentynl Therapeutics, Inc.
ir@sentynl.com :

Personne-ressource pour les relations avec les médias :
Tony Plhoros :
6 Degrés :
(908) 591-2839 :
tplohoros@6degreespr.com :

Leave a Comment