Avec la lecture Pivotal WHIM à venir, 2022 pourrait être une année décisive pour X4 :

Présidente et PDG de X4 Pharma Paula Ragan, Ph.D./Avec l’aimable autorisation de X4 :

Basé à Boston : Produits pharmaceutiques X4 : signalé: son rapport financier du premier trimestre jeudi. Il convient de noter la trésorerie, les équivalents de trésorerie et la trésorerie affectée de la société, qui s’élevaient à 67,7 millions de dollars au 31 mars. X4 a déclaré que cela financera les opérations de la société jusqu’au quatrième trimestre de cette année.

Cela met beaucoup de pression sur les lectures de données à venir de X4, qui incluent les données principales d’un essai pivot de phase III 4WHIM au quatrième trimestre. Le syndrome WHIM est un déficit immunitaire congénital rare. Elle est marquée par des verrues, une hypogammaglobulinémie, des infections et un myélokathexis. Il n’existe aucun traitement approuvé pour le syndrome WHIM.

L’étude 4WHIM évalue le mavorixafor, un traitement oral à prise unique quotidienne du syndrome WHIM. Dans l’essai de phase II, les chercheurs ont obtenu une preuve de concept clinique et ont démontré une diminution de la neutropénie sévère et de la lymphopénie importante. Le médicament a été généralement bien toléré. Les patients présentaient également des taux d’infection réduits et des réductions substantielles et visibles des lésions verruqueuses.

« Alors que nous approchons rapidement des premiers résultats de notre essai pivot de phase III 4WHIM pour le syndrome WHIM d’ici la fin de cette année, l’équipe X4 continue d’identifier et d’élargir l’éventail des personnes diagnostiquées avec cette maladie rare », a déclaré Paula Ragan, Ph. .D. .D., président et chef de la direction de X4. “Les initiatives visant à soutenir le diagnostic et à sensibiliser aux maladies, telles que notre programme Path4Ward offrant un séquençage génétique gratuit aux patients et la publication de recherches évaluées par des pairs pour aider à définir de nouvelles variantes génétiques pathogènes, s’ajoutent à la population des personnes connues pour être affectées par le WHIM. et la neutropénie chronique. ”

À cette fin, Ragan a déclaré que X4 “étend la disponibilité des tests génétiques via Path4Ward et évalue les patients atteints de neutropénie chronique congénitale, idiopathique et cyclique dans notre étude de phase Ib en cours. Nous sommes impatients de fournir à la fois des données cliniques et des mises à jour réglementaires au cours des prochains mois sur cette importante initiative. »

X4 a terminé son inscription à l’essai de phase Ib en cours sur le mavorixafor en association avec l’ibrutinib (Janssen : et: Pharmacycliques :‘Imbruvica) dans la macroglobulinémie de Waldenström (MW), un lymphome à cellules B rare dont les tumeurs expriment des mutations dans MYD88 et CXCR4. Les résultats sont attendus au second semestre de cette année.

Malgré cela, lors de la conférence téléphonique, Ragan : indiqué: X4 ne s’attendait pas à soumettre le mavorixafor à la Food and Drug Administration des États-Unis pour le syndrome WHIM avant le second semestre 2023.

“Avec trois lectures cette année, nous sommes extrêmement excités pour ce qui va arriver”, a-t-elle déclaré.

La société développe le mavorixafor dans le WHIM, la maladie de Waldenström et la neutropénie chronique. Il dispose également de deux programmes précliniques, X4P-002 pour les indications en oncologie et X4P-003 pour les immunodéficiences primaires. Ragan décrit l’entreprise comme axée sur “les troubles rares du système immunitaire”.

Le fév. 9, la société : modifié: ses transactions avec plusieurs banques et institutions financières. Le déc. Le 21 décembre 2020, X4 disposait d’une avance sur prêt à terme de 7,5 millions de dollars, ajoutée au prêt à terme de 25 millions de dollars qu’il avait auparavant. La société peut consentir des avances de prêt à terme supplémentaires pour un montant total pouvant atteindre 17,5 millions de dollars jusqu’au 31 décembre. 31, 2022.

Les documents déposés par la société indiquaient que la date du test initial pour les prêts était le 1er avril. 1, 2022, ou la date à laquelle l’essai de phase III du mavorixafor a été arrêté ou interrompu pour des raisons de sécurité ou de futilité. Comme ce n’était pas le cas, la prochaine date de test initial est le 1er septembre. 1, 2022.

Ragan a suggéré lors de la conférence téléphonique qu’elle croyait que l’entreprise était capable et se préparait à gérer les indications WHIM aux États-Unis, mais que « le monde est vaste » et X4 serait ouvert à des partenariats pour étendre la portée de l’entreprise en dehors des États-Unis. , X4 “s’emballe pour un lancement réussi après notre lecture réussie de la phase III plus tard cette année.”

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